每年都會有新的藥物和經過改良的藥物上市,以滿足全球醫療市場的需求,而許多的生物製藥公司都制定了計畫來供應這些藥物。儘管在藥物開發方面具有豐富的經驗,但是要在公司內部開發出完整的給藥設備或者連網的病患服務,大多數的生物製藥公司都沒有這方面所需的專業經驗。相反地,生物製藥公司還在不斷地從外部尋求合作夥伴來進行給藥設備的設計與製造。

全球各地提供的醫療服務愈來愈聚焦於醫療結果(medical outcome):為病患交付成果,並且將產業的激勵計畫與這些成果聯繫起來。正如產業結構中任何根本性的變化一樣,這一過程是慢慢地發生的,而且在全球各地的發展速度也各不相同。然而,這次變革的力量非常強大,也引起了高度的關注。人口增長,以及全球收入的不斷增加,對獲得醫療服務提出了更高的需求;與生活方式有關的患病情況(例如:糖尿病)持續增長;而且,無論是透過遺傳分析還是大分子療法(例如:生物製劑)的發現與商業化,技術創新也在不斷地為治療日益增加的相應疾病與相關的療法確認提供支援。預計相應的生物製劑市場規模將增長60%,在2014~2020年間將達到每年2910億美元的規模。

在愈發聚焦於結果後,在市場發佈前不久,生物製藥的創新企業不能再僅僅考慮解決方案的有關因素,例如設備和聯網的服務等。相反地,他們需要採取一種較為整體的方式來創造醫療保健服務的價值。在策略上,就要從整體的角度來評估此一系統(我們會提交怎樣的結果,以及為什麼這樣做?),並且在這一治療方法可以使用前(第三階段前),至少利用3年內的時間對各個策略要素進行評估(如何來實現結果?)。這樣,結果的提交與改進才能成為解決方案的整體組成部分。這一過程可以作為提供專注於結果的、端對端的解決方案過程中之一個組成部分,因為對生物製藥業來說,提交結果以後將等同於收入。

實現聚焦於結果的醫療,需要強大的設備策略,從而建立適合預期病患族群和藥物配方的給藥系統。設備策略從多個角度來考慮治療上的需求,從而發現給藥創新所帶來的風險與機會,同時建立起發展路徑,從臨床到上市核准、甚至到獲准後的功能強化,規劃出設備的發展藍圖。綜合性的設備策略可以將生物製藥公司對創新、對具成本效益的給藥系統之需求與聚焦於結果的醫療相關、疾病管理整體要求結合起來,加以平衡。從開發的角度來說,如果能提供既定的策略,那麼可以指引發展的方向,從概念的可行性研究一直到正式生產,並且解決仿製設備無法實現差異化或無法產生附加值的問題。

對於大分子生物製劑來說,生物製藥產業還面臨著種種新的挑戰。一個需要關心的問題就是新的給藥方式對於病患的挑戰,因為病患往往採用自行注射的給藥方式,但黏稠的溶液通常需要特別的處理以確保使用合適的劑量。具有挑戰性的劑量給藥過程將導致劑量遵從率(adherence rate)降低,最終會降低對病患的效果,為了改善用藥的遵從性並最終改善治療效果,生物製藥公司都越來越重視給藥設備,包括連網系統在內,以促進病患和護理人員之間的資訊共用。對於注射系統來說,這些資訊可以採取注射速度、劑量體積,以及給藥日期/時間的形式。連網的給藥系統最終將使病患和護理人員可以360度全方位的同時瞭解病患與病情,不僅可以控制遵從性,並且利用深入瞭解治療方案還可以改善治療結果。

將策略與合作夥伴關係與開發相聯繫

產品80%的成本與品質通常都是在產品開發週期中前20%的時間確定。獲得市場接受的開發計畫經常會實施的設備策略可以推動互連系統的發展,以及有效、可用、滿足需求並且適合製造設備的發展。舉例來說,在這一流程的早期整合可製造性設計(DFM)和可裝配性設計(DFA)活動,可以確保設備的設計概念滿足在醫療器械策略中所確立的品質、成本和風險目標。從這層意義上說,在早期臨床試驗、驗證、供應鏈的確立及批量製造開始,設備策略可以推動具有凝聚力的開發計畫與製造策略。

20170817TA01P1 圖1 電子自動注射器。

在認識到了給藥領域整合度日益提高的特點後,Phillips-Medisize憑藉Medicom Innovation Partner這個設備策略來提供設備策略與互連的健康功能。該公司與一系列大大小小的客戶合作,協助他們來探索創新的方法並且開發聚焦於病患,以及更好的疾病管理的、切實的設備策略。這一設備策略,或者說互連系統,即將進入開發流程的後續階段。在設備的前概念階段就確立有效的合作夥伴關係,可以在藥物上市後,確保客戶能夠佔據有利的市場地位,進而以快速、低風險的方式來展開生產。

能夠憑藉各個階段促進平穩過渡的合作夥伴關係,可帶來明顯的優勢:縮短時間並降低成本,以及降低監管和市場上的風險。相反地,如果採取的方法雜亂脫節,那就會使開發的效果邊緣化、產生隱藏的風險、孤立了策略性的設計決策,並且對下游的活動產生不利的影響。此外,如果在設計階段的末期突然引入製造開發(DFM/DFA),則有可能發生製造策略與設備策略不一致的情況,有可能引起後期更改,對利益相關者的需求或者計畫的可行性造成威脅。重點是,生物製藥業的合作夥伴雙方都需要認識到設備策略的價值所在,共同致力於將早期在策略上的努力與預期的解決方案聯繫起來。

設計開發與對使用者的考量,都是需要考慮的重要因素;但對於實施設備策略承諾所提供的更大範圍價值主張來說,這只是其中的幾項。在今後多年的增長過程中,生物製藥業將從許多建立中的合作夥伴關係獲益,而這種合作夥伴關係則是以考慮到整個機會生命週期的創新為基礎。

未來的藥物開發將專注於以強大的給藥設備策略為中心之定制療法。在藥物開發商及其相應的給藥設備開發合作夥伴間建立起具有前瞻性思維的合作夥伴關係,有助於交付互連的健康設備、軟體應用和基礎設施,並且為藥物本身及其給藥系統的策略平台提供長期的願景,這樣不僅可以強化商業回報,還可以在建基於結果的醫療護理的基礎上協助提交產品。